從國際經(jīng)驗來看，同樣面對新技術的廣泛應用，醫(yī)療費用的快速增長，以及醫(yī)保支付制度的改革，很多國家和地區(qū)都借助衛(wèi)生技術評估（Health Technology Assessment，HTA）這一循證決策工具，為創(chuàng)新技術、藥品、設備進入臨床使用和醫(yī)保支付范圍提供技術支持，英國、加拿大等發(fā)達國家甚至通過立法形式確定了HTA的法律地位和價值。HTA理論研究和實踐經(jīng)驗的日臻完善，促使其逐漸成為國際通用的醫(yī)療保障決策工具。在我國大力推進醫(yī)療保障制度改革的進程中，開展具有我國特色的HTA理論研究和應用實踐，不僅正當其時，而且潛在作用巨大。

衛(wèi)生技術主要包括藥品、醫(yī)用耗材、醫(yī)療器械、診療手段、公共衛(wèi)生、后勤支持系統(tǒng)和行政管理組織等衛(wèi)生干預措施。HTA以循證醫(yī)學為基礎，融合衛(wèi)生經(jīng)濟學、社會學、醫(yī)學倫理學以及其他相關學科的原理和方法，全面系統(tǒng)地評估衛(wèi)生技術的有效性、安全性、經(jīng)濟性等綜合價值。HTA作為新興學科，其概念隨著學科的發(fā)展也在進行不斷的調(diào)整和完善，國際HTA機構(gòu)網(wǎng)絡(International Network of Agencies for HealthTechnology Assessment, INAHTA)于2020年更新了HTA的定義，將其解釋為：HTA是一個多學科評估過程，它使用明確的方法學來確定衛(wèi)生技術在其生命周期不同階段的價值，其目的是為決策提供信息，以促進公平、高效和高質(zhì)量的健康系統(tǒng)。究其根本，HTA可以回答衛(wèi)生技術安全有效性怎樣、是否具有經(jīng)濟性，合適的價格是多少，對醫(yī)保資金預算影響多大，其創(chuàng)新性是否可以有效提升患者可及性和便利性，改善患者依從性等一系列問題。較之HTA，衛(wèi)生經(jīng)濟學主要是應用經(jīng)濟學理論、概念和方法研究衛(wèi)生服務領域中的經(jīng)濟問題，闡明其中的經(jīng)濟規(guī)律，強調(diào)衛(wèi)生服務的經(jīng)濟特點和屬性。藥物經(jīng)濟學是經(jīng)濟學原理與方法在藥品領域中的具體應用，是將藥學和經(jīng)濟學相結(jié)合的跨學科研究，強調(diào)在藥物領域的研究應用。HTA研究對象涵蓋了藥品、診療技術、醫(yī)療設備、醫(yī)療耗材等多種研究對象，突出安全、有效、經(jīng)濟、創(chuàng)新、公平等多維度的綜合價值判斷。自20世紀90年代以來，各大專院校和科研院所陸續(xù)成立了相關HTA研究機構(gòu)，在理論研究和應用轉(zhuǎn)化方面進行了積極探索，并與國際HTA機構(gòu)廣泛開展國際合作交流，大大促進了我國HTA的學科發(fā)展，并逐漸應用在醫(yī)療資源配置、醫(yī)保報銷、干預措施效果評價等決策實踐中，為健康治理能力的提升起到促進作用。

一些歐美、亞太國家的HTA應用研究在輔助醫(yī)保決策中積累了豐富實踐經(jīng)驗，方法指南和管理運行制度相對完善，多數(shù)設有獨立HTA機構(gòu)負責生產(chǎn)循證證據(jù)、輔助決策，并形成完整的證據(jù)評審與決策實踐的互動鏈條，與醫(yī)保決策產(chǎn)生很強的化學鍵聯(lián)系。下面以藥品為例，簡要介紹HTA在藥品定價和醫(yī)保報銷決策方面的應用。

在加拿大，聯(lián)邦和各省對醫(yī)療服務體系實施分權(quán)管理，各省衛(wèi)生行政部門對醫(yī)保報銷政策、范圍等擁有獨立自主權(quán)。加拿大HTA體系以國家層面的加拿大藥物和衛(wèi)生技術局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）和各省HTA機構(gòu)為主體，還包括大學、科研院所以及基于醫(yī)院的HTA機構(gòu)等。CADTH是一個獨立的非營利機構(gòu)，與衛(wèi)生行政部門有著緊密的聯(lián)系，由代表聯(lián)邦、省和地方（除魁北克省）衛(wèi)生部門的委員會進行管理，代表國家利益開展HTA工作，并協(xié)調(diào)各省HTA機構(gòu)避免減少重復評估，主要作用是為衛(wèi)生決策者提供客觀的決策證據(jù)支持，工作職責主要包括開展藥物評審等評估項目，傳播HTA結(jié)果，發(fā)展HTA方法學，制定HTA指南，開展新興衛(wèi)生技術甄別等。CADTH評估流程主要包括三個重要環(huán)節(jié)：主題遴選、HTA小組專業(yè)評估和專家委員會審議及推薦，一般需要1年—2年，為了加快評估效率，CADTH等評估機構(gòu)研發(fā)應用了快速技術評估模型，以縮短評估時間。評估主題主要由衛(wèi)生行政部門確定，確保評估工作與醫(yī)療決策的緊密性。加拿大2003年開始實施統(tǒng)一藥物評審（Common Drug Review, CDR），由聯(lián)邦衛(wèi)生部委托CADTH開展相關藥物評估，主要從藥品相較于現(xiàn)有治療技術的有效性和經(jīng)濟性方面開展評估，最后對是否將藥品納入報銷范疇給出推薦建議，各省可根據(jù)推薦意見自主決定是否納入省內(nèi)醫(yī)保藥品報銷目錄。

英國2014年開始執(zhí)行藥品價值定價（Value-based pricing, VBP），以藥品價值評價為核心，進行藥品定價和報銷目錄準入遴選，由英國國家衛(wèi)生和臨床技術優(yōu)化研究所（NationalInstitute for Health and Clinical Excellence, NICE）負責開展相關評價工作。NICE成立于1999年，是英國立法授權(quán)成立并獨立于政府運行的醫(yī)療衛(wèi)生服務標準的法定機構(gòu)，主要負責新藥物和醫(yī)療技術的評估、為國民健康服務體系（National HealthService，NHS）提供藥物目錄的決策參考，擁有決定藥物和醫(yī)療技術是否納入醫(yī)保支付范圍的法定權(quán)利。即使藥品上市納入醫(yī)保報銷，NICE還會進行再評估和持續(xù)評估，作為調(diào)整藥品的報銷價格及報銷范圍的依據(jù)。NICE的評估流程分為三種，多項衛(wèi)生技術評估（Multiple TechnologyAppraisal，MTA）、單項衛(wèi)生技術評估（Single Technology Appraisal，STA）和快速通道衛(wèi)生技術評估（Fast Track Appraisal，F(xiàn)TA）。MTA主要用于評審同治療領域多種藥物，或用于多個適應癥的一種藥物，評估周期約60周；STA主要用于評審單項藥物或適用于一個適應癥的藥物，評估周期約40周；FTA評審增量或成本效益比（ICER）低并極可能在質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）內(nèi)獲得高效用的藥物，評審周期約32周。

澳大利亞政府并不直接參與醫(yī)療服務的提供，而是通過資助醫(yī)療福利計劃（MBS）、藥品福利計劃（PBS）和補貼私人健康保險費用，以補貼的形式將政府資金用于醫(yī)藥服務提供。HTA在確保政府補貼實現(xiàn)提供安全、有效、經(jīng)濟的醫(yī)藥服務方面發(fā)揮著重要作用，澳大利亞國家衛(wèi)生部設有專門技術評估行政部門，負責相關HTA項目的統(tǒng)籌組織開展以及藥品福利建議委員會（Pharmaceutical BenefitAdvisory Committee, PBAC）的組織聯(lián)絡。PBAC是政府設定的法定獨立專家機構(gòu)，主要職責是就新藥是否納入報銷范疇提出建議，PBAC下轄一個經(jīng)濟小組委員會（Economic Sub-Committee，ESC），主要職責是從臨床和經(jīng)濟學角度對藥品等衛(wèi)生技術的評估結(jié)果進行審閱。近年來，ESC更加注重從綜合價值角度對HTA證據(jù)進行評審，例如相對健康產(chǎn)出、相對成本效果、患者負擔能力、預算影響分析等核心維度。澳大利亞實施藥品價格談判制度，PBAC推薦意見形成過程中所使用的HTA成本、效益和風險證據(jù)，對藥品談判價格的形成起到關鍵作用。

新加坡衛(wèi)生技術有效性中心（Agency for care effectiveness，ACE）是國家級HTA機構(gòu)，由新加坡衛(wèi)生部于2015年成立，旨在通過HTA支持臨床和行政決策。ACE藥品評估流程主要遵循3個步驟：主題遴選、價值評估、決策，形式分為快速評估和完整評估。對于高成本藥物(估計每年的預算影響超過200萬新幣，約合人民幣1000萬)或預期相對于目前的標準療法有更好臨床改進的，對群體健康有很大影響的藥物，通常需要進行完整評估。對預算影響較小的藥物(每年預算影響小于100萬新幣，約合人民幣500萬)或已經(jīng)有仿制藥獲得的藥物，可以開展快速評估。對預算影響適中的藥物(每年在100萬至200萬新幣之間)，可以根據(jù)每個藥品的臨床療效和成本估算的不確定性情況，進行快速評估或完整評估。大多數(shù)評估是由ACE自己的技術團隊完成，并由臨床專家和藥企提供技術和數(shù)據(jù)支持。ACE對為HTA工作制定了明確的方法學指南，包括如何進行主題遴選，臨床療效評估、經(jīng)濟學評估和預算影響分析等。

國家醫(yī)保局自2018年5月成立，隨著醫(yī)療保障制度改革的深入推進，對醫(yī)保治理能力、治理模式、技術標準的科學化、專業(yè)化和透明度提出了更高的要求。2020年2月25日，《中共中央國務院關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》發(fā)布，明確提出健全醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機制，完善醫(yī)保準入談判制度；將臨床價值高、經(jīng)濟性評價優(yōu)良的藥品、診療項目、醫(yī)用耗材納入醫(yī)保支付范圍；建立醫(yī)保藥品、診療項目、醫(yī)用耗材評價規(guī)則和指標體系，健全退出機制。為了實現(xiàn)上述工作要求，需要借助科學、成熟、可操作的工具方法輔助醫(yī)保決策。結(jié)合國際應用經(jīng)驗，HTA可以切實為醫(yī)保目錄調(diào)整等醫(yī)保改革舉措提供技術支持。

2020年7月30日，國家醫(yī)療保障局公布《基本醫(yī)療保險用藥管理暫行辦法》，明確提出按規(guī)定組織醫(yī)學、藥學、藥物經(jīng)濟學、醫(yī)保管理等方面專家，對符合當年藥品目錄調(diào)整條件的全部藥品進行評審；按規(guī)定組織藥物經(jīng)濟學、醫(yī)保管理等方面專家開展談判或準入競價。但由于藥品價格形成因素復雜，關注度高，影響面廣，可以在調(diào)整工作過程中結(jié)合HTA學科特點，促進專家定性評審向以證據(jù)支持的定量評審的轉(zhuǎn)變，實現(xiàn)基于藥品安全有效基礎上最具性價比及其他必要考量的綜合價值研判。例如，醫(yī)保需要鼓勵創(chuàng)新藥物的使用，但由于總體支付能力的限制，不可能按照商業(yè)價格把層出不窮的新藥照單全收，需要基于現(xiàn)有最優(yōu)證據(jù)評價哪些新藥的性價比最高。在2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作中，在原有評審維度的基礎上，構(gòu)建了包含安全、有效、經(jīng)濟、創(chuàng)新及公平5個維度的評審指標體系，明確了證據(jù)來源和證據(jù)等級，并保持了與上游藥品申報環(huán)節(jié)和下游價格測算環(huán)節(jié)的邏輯一致和信息同步，為實現(xiàn)醫(yī)保藥品價值購買提供技術支撐。

2020年6月，國家醫(yī)療保障局發(fā)布了《基本醫(yī)療保險醫(yī)用耗材管理暫行辦法（征求意見稿）》（以下簡稱《管理暫行辦法》），并公開征求社會意見?！豆芾頃盒修k法》著重規(guī)范和加強醫(yī)用耗材醫(yī)保準入和支付管理，明確提出組織臨床、醫(yī)用耗材管理、醫(yī)保管理、衛(wèi)生技術評估、經(jīng)濟學等方面的專家，根據(jù)評價規(guī)則和指標體系對符合申報條件的醫(yī)用耗材進行評審，并逐步實施醫(yī)保準入價格談判。與藥品類似，HTA可以在保障基本、合理滿足臨床需要、科學規(guī)范的前提下，結(jié)合醫(yī)用耗材分類和特殊性，從臨床必需、價格合理、安全有效的角度，嘗試從適用人群、療效改進、不良反應變化、產(chǎn)品性能改進、成本效益改進、技術創(chuàng)新等維度進行評審指標體系構(gòu)建，并明確指標釋義、數(shù)據(jù)來源和證據(jù)等級，對創(chuàng)新產(chǎn)品以及與現(xiàn)有品種相比具有改進的產(chǎn)品進行多維度綜合價值判斷試點，為下一步類別相同、功能相近醫(yī)用耗材的評審提供借鑒。

2019年10月，國家醫(yī)療保障局正式公布了《國家醫(yī)療保障DRG分組與付費技術規(guī)范》和《國家醫(yī)療保障DRG(CHS-DRG)分組方案》，在全國范圍內(nèi)開展以按疾病診斷相關組付費為主的多元復合式醫(yī)保支付方式改革。隨著醫(yī)保支付方式改革的深入推進，公立醫(yī)院管理方向逐漸從提升利潤向控制成本轉(zhuǎn)變，如何控制不合理醫(yī)藥費用支出，建設更具成本效益比的服務提供體系，逐漸成為醫(yī)療機構(gòu)管理人員關注的重點。專門致力于提高醫(yī)療機構(gòu)資源配置效率，協(xié)助醫(yī)療機構(gòu)判斷和識別不適宜技術以減少費用支出的工具——醫(yī)院衛(wèi)生技術評估(HB-HTA)，日益被廣泛采納以應對支付方式改革對醫(yī)療機構(gòu)運行的綜合影響。在醫(yī)保支付方式改革和醫(yī)院管理者目標一致、利益共容的前提下，HB-HTA可以從患者安全、臨床效果、組織管理、成本和經(jīng)濟等角度，為醫(yī)療機構(gòu)決策層提供引入或淘汰某項醫(yī)藥技術帶來的潛在影響，且具有耗時短、易操作的突出特點。另一方面，HTA也可以為DRG、DIP等宏觀改革措施的多層次實施效果開展評價，通過真實世界數(shù)據(jù)分析，從宏觀政策成效、中觀機構(gòu)運行、微觀病種管理等多層次開展醫(yī)保支付方式效果事中和事后效果評價。

醫(yī)保是HTA應用的重要領域之一，伴隨國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整等工作的深入開展和機制化建設，對HTA從理論研究向?qū)嵺`應用的轉(zhuǎn)變提出了更為現(xiàn)實的要求，尤其在應用過程中進一步明確緊貼醫(yī)保決策需求，結(jié)合醫(yī)保管理現(xiàn)狀，側(cè)重研究結(jié)果傳播和政策轉(zhuǎn)化，以利于切實發(fā)揮HTA輔助醫(yī)保循證決策的應有之義。

HTA通過安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、公平性等多個維度對研究對象進行綜合價值研判，核心要義是生產(chǎn)決策循證依據(jù)。為最大限度保持HTA在醫(yī)保決策領域的可持續(xù)應用，在科學應用HTA評估方法的基礎上，須以現(xiàn)實醫(yī)保決策需求為出發(fā)點，保持與醫(yī)保決策的緊密貼合。從深化醫(yī)療保障制度改革的目標來看，HTA可以為醫(yī)藥服務管理等多項醫(yī)保改革措施提供具體技術支撐。以國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作為例，隨著醫(yī)保藥品管理政策向精細化、多樣性方向發(fā)展，藥品價值判斷需要在安全、有效、經(jīng)濟的基礎上進一步涵蓋創(chuàng)新性和公平性視角，并輔以明確的數(shù)據(jù)來源、可量化的評審標準和科學的評價方法，以提高醫(yī)保藥品決策的科學性和前瞻性。再比如，中成藥是我國特有的醫(yī)療資源，具有獨特的理論體系和實踐經(jīng)驗，隨著越來越多的中成藥申請納入醫(yī)保支付范圍，如何確定中成藥支付標準就日益成為醫(yī)保決策的難點。HTA可以發(fā)揮多學科融合優(yōu)勢，在HTA規(guī)范流程的基礎上，結(jié)合中成藥治療疾病的辨證特點，根據(jù)其治法治則及遣方用藥的規(guī)律，構(gòu)建具有我國特色的醫(yī)保中成藥HTA評價體系，為中成藥醫(yī)保報銷政策的優(yōu)化完善提供解決思路和技術支撐。

國際經(jīng)驗表明，HTA在醫(yī)保領域的應用發(fā)展是一個逐漸融合、互為促進、相輔相成的過程，與所處醫(yī)保管理體系的發(fā)展階段息息相關，脫離醫(yī)保管理現(xiàn)狀的HTA研究不僅應用范圍受限，往往也間接影響學科發(fā)展。在英國、加拿大等歐美國家，由于其醫(yī)?；I資水平相對較高、醫(yī)保管理體系發(fā)展相對較為成熟以及患者醫(yī)藥需求多樣化，其醫(yī)保管理鏈條逐步從臨床用藥治療延展至健康管理，相應其HTA方法學體系和醫(yī)保決策考量因素也從單一經(jīng)濟維度擴展至對健康價值和社會價值的深入考量。在泰國、印度尼西亞等發(fā)展中國家，受限于醫(yī)保基金壓力和醫(yī)保管理水平，往往醫(yī)藥產(chǎn)品的成本效果分析結(jié)果和醫(yī)?；痤A算沖擊影響等經(jīng)濟維度是醫(yī)保決策的唯一考量，優(yōu)點是簡單易行、可操作性強。上述兩種做法沒有孰優(yōu)孰劣，都是基于各自醫(yī)保管理發(fā)展階段的現(xiàn)實選擇。我國醫(yī)療保障體系以基本醫(yī)療保險制度為主，突出特點是廣覆蓋、保基本，這既是基于當前我國經(jīng)濟社會發(fā)展水平的現(xiàn)實選擇，也是醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展的必經(jīng)階段。所以HTA在醫(yī)保領域的相關應用研究，也需基于我國處于社會主義初級階段這一最大國情，在借鑒國際HTA理論和做法的基礎上，基于我國醫(yī)保管理發(fā)展現(xiàn)狀進行相應的調(diào)整改造，在數(shù)據(jù)收集、標準制定、組織流程等方面進行具有我國特色的HTA研究探索。例如，在HTA經(jīng)濟維度分析中，將增量成本效果比（ICER）與閾值標準進行比較是判斷評估對象是否具有經(jīng)濟性的重要考量，若ICER小于該閾值，則具有經(jīng)濟性，若ICER大于該閾值，則不具有經(jīng)濟性。由此可見，ICER閾值的設定，對于經(jīng)濟性評估結(jié)果至關重要。目前，我國對于ICER的閾值尚無統(tǒng)一的標準，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的推薦意見，ICER的支付閾值參考范圍為1倍—3倍人均GDP。各國在實際操作過程中，多數(shù)基于各自經(jīng)濟發(fā)展水平和醫(yī)?；鸪惺苣芰?，自行設定適宜的支付閾值。所以，我國在進行藥品等技術的評估時，在保障基金安全的基礎上，要因?qū)ο蠖愔贫ㄅc醫(yī)?；鸪惺苣芰ο嗥ヅ涞拈撝禈藴剩@既是醫(yī)保管理的現(xiàn)實選擇，也是我國基本醫(yī)保?；驹瓌t的體現(xiàn)。

真實世界研究是循證決策的新興前沿學科，通過對真實世界數(shù)據(jù)進行加工分析，形成輔助決策的真實世界證據(jù)，是對運用傳統(tǒng)隨機對照試驗評價醫(yī)藥產(chǎn)品價值的重要補充。近年來，一些國家和地區(qū)為實現(xiàn)醫(yī)保價值購買，開始將真實世界證據(jù)探索應用于醫(yī)保藥品準入和定價環(huán)節(jié)。例如英國國民健康系統(tǒng)（NHS）對安全性、有效性證據(jù)不足的創(chuàng)新藥品采取療效協(xié)議管理模式，如果藥品準入后在真實患者人群使用療效未達到雙方預期約定，藥品生產(chǎn)企業(yè)需將部分藥品利潤以現(xiàn)金或藥價折扣形式返還醫(yī)保方。自國家醫(yī)保局成立以來，已連續(xù)4年開展國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作，調(diào)整周期從原來的最長8年大幅縮短至每年1次，一些新藥甚至上市當年就被納入醫(yī)保目錄，迅速推向市場。在支持技術創(chuàng)新實現(xiàn)藥品保障升級換代的同時，新納入醫(yī)保目錄的藥品由于上市時間短，有必要在其準入后對患者臨床用藥安全性、有效性開展跟蹤性研究，以確保醫(yī)保支付標準制定和調(diào)整的合理性，助力醫(yī)保藥品的價值購買。為實現(xiàn)上述目的，需要在參考借鑒國際研究理論和實踐經(jīng)驗的基礎上，探索建立適用于我國醫(yī)藥體系的醫(yī)保藥品真實世界研究標準規(guī)范、方法指南、路徑流程和工作機制。

雖然近年來相關HTA研究工作取得了快速發(fā)展，但HTA效力的發(fā)揮取決于最終對決策的有效支撐，這就需要我們在HTA證據(jù)的轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化方面發(fā)力，提升HTA向醫(yī)保決策轉(zhuǎn)化程度和水平需要研究者與決策者共同努力，實現(xiàn)雙向奔赴。研究者需要在兼顧科學性的基礎上注重實操性，提供易操作和可復制的實踐指南，以及貼近于真實應用場景的循證證據(jù)。決策者需要增強循證決策意識，掌握對循證證據(jù)的研判和使用能力，提高決策的透明度。

HTA在我國醫(yī)保決策領域的應用雖處于起步階段，但由于學科特點與醫(yī)保決策需求的高度契合性，未來將有很大的實踐應用空間。從國際HTA應用經(jīng)驗來看，HTA沒有統(tǒng)一發(fā)展模式，具有模式多樣化和多需求主體的特點。我國醫(yī)保管理體系與國外不同，不能盲目照搬國外模式，需要在不斷的實踐摸索中探索一條具有我國特色的醫(yī)保HTA應用之路。醫(yī)保HTA的長久持續(xù)發(fā)力離不開政府部門在機制化建設方面的久久為功，醫(yī)保部門可以結(jié)合國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整等改革任務，為HTA的體系建設進行積極探索，組織開展HTA在醫(yī)保領域評估標準與方法學的研究，構(gòu)建醫(yī)保HTA專家?guī)欤_展國際合作，探索HTA評估證據(jù)向醫(yī)保決策應用的轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化機制，并充分調(diào)動分散于醫(yī)療機構(gòu)、高等院校、科研機構(gòu)、行協(xié)學會等多方HTA力量參與醫(yī)保循證決策，逐步形成中國醫(yī)保HTA發(fā)展模式。